26岁的小叶甲亢确诊三年,她的眼睛眼球像被硬推进眼眶外沿,眼睑退缩得盖不住眼白,复视让她看东西总是重影。眼科医生的建议让她彻夜难眠,"眼球突出超过正常值6毫米,眼外肌肥厚压迫视神经,建议尽快做眼眶减压手术。"
小叶查遍了资料,也摆脱不了对手术的恐惧,更让她崩溃的是,如果疾病还在活动期,即使手术后,突眼也可能卷土重来。
小叶拒绝了手术方案,开始四处打听有没有不动刀的办法,直到替妥尤单抗上市,小叶第一时间在厦门眼科中心预约了治疗。
替妥尤单抗是专门治疗甲状腺眼病的靶向药,不用开刀,静脉输液就能让眼球缩回去。替妥尤单抗的问世,正悄然改变无数甲状腺眼病患者的治疗轨迹。
甲状腺眼病是与甲状腺功能异常密切相关的器官特异性自身免疫性疾病,位居成人眼眶疾病发病率首位。疾病的核心在于眼眶组织与甲状腺存在共同抗原。当自身免疫被打破,眼眶成纤维细胞异常活化,导致眼外肌肥厚、脂肪组织增生,最终表现为眼球突出、复视、眼睑退缩、充血水肿等症状。发展至极重度会出现角膜溃疡或压迫性视神经病变,面临失明风险。

过去甲状腺眼病的治疗手段相对有限。糖皮质激素是活动期中重度患者的一线选择。静脉冲击治疗虽能改善炎症,但对眼球突出回退效果有限,且患者可能对激素反应不佳或复发。长期使用还可能引发库欣综合征、高血糖、骨质疏松等全身副作用。
而眼眶放疗作为二线方案,对改善眼球运动受限和复视有一定帮助,但起效慢且对突眼改善不明显,糖尿病患者还需警惕视网膜病变风险。
眼眶减压手术则是静止期患者矫正突眼畸形的最终手段。通过移除部分眶骨或脂肪来"扩容",虽能有效回退眼球,但属于有创操作,存在术后复视、出血等风险,且费用高昂。更关键的是,手术能改善外观,但无法阻断疾病活动。
2025年,替妥尤单抗N01获批上市,成为中国甲状腺眼病治疗领域首款新药,也是全球第二款IGF-1R靶向药物。
替妥尤单抗:精准靶向的破局
替妥尤单抗通过特异性结合胰岛素样生长因子-1受体(IGF-1R),从源头阻断病变。在甲状腺眼病中,IGF-1R与促甲状腺激素受体(TSHR)形成功能复合物,激活眼眶成纤维细胞,导致炎症因子释放和糖胺聚糖沉积。
替妥尤单抗通过抑制这一核心通路,实现三大效应:
1、抗炎:减少IL-6、IL-8、TNF-α等炎症因子释放。
2、抑增生:阻止成纤维细胞分化为脂肪细胞或肌成纤维细胞。
3、逆转纤维化:减轻眼眶组织水肿和体积扩张。

III期临床研究显示,替妥尤单抗治疗24周时,突眼回退≥2mm应答率高达85.8%,炎症消除率:83.5%,复视改善率:67%。
这意味着,超过八成患者的眼球突出可获得显著逆转,炎症和复视症状大幅缓解。更值得关注的是,替妥尤单抗对难治性患者同样有效。
可及性革命:治疗范式的根本转变
替妥尤单抗正在深刻改变甲状腺眼病的治疗路径,眼眶减压手术总量正在显著下降。对于中重度活动期患者,替妥尤单抗可在疾病进展早期阻断病变,避免眼眶组织发生不可逆的纤维化和脂肪沉积,从而大幅减少后期需要眼眶减压手术的患者比例。对于已经出现视神经压迫的危急患者,药物也能快速减轻眶尖拥挤,挽救视力。
2025年底,替妥尤单抗正式纳入国家医保目录,极大提升了药物可及性。从"用不起"到"用得起",甲状腺眼病患者终于能享受到全球领先的精准治疗方案。
需要明确的是,替妥尤单抗并非甲状腺眼病的"终极解决方案",手术仍具有其不可替代作用。对于极重度患者(如严重视神经病变),仍需先行手术减压,待病情转化为中重度后方可使用药物。

对于数百万饱受"突眼"困扰的患者而言,替妥尤单抗不仅在疾病活动期实现突眼回退和炎症控制,更从根本上减少对眼眶减压手术的依赖,患者或许不必再经历漫长的病程煎熬和手术创伤。"逆转凸眼"成了可及的治疗目标。
